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（注：PCOS即多囊卵巢综合征）
目前，PCOS的药物治疗已经取代手术成为一线治疗方法，治疗目的主要与患者的生殖要求有关。

(1)减少高雄激素血症的药物治疗

1)口服避孕药(OCP)一直被用作PCOS妇女的传统和长期治疗，主要用于保护子宫内膜，调节月经周期，并通过减少卵巢产生的雄激素来改善多毛症和/或痤疮。OCP可以减少PCOS患者的高雄激素血症。其中，用于降低高雄激素血症的最广泛的OCP是醋酸环丙孕酮，它具有孕激素活性，可与乙炔雌二醇结合，发挥抗雄激素作用。还能与毛囊细胞质中的双氢睾酮受体结合，阻断雄激素作用向细胞核的传递。通过抑制该受体的活性，可抑制5α还原酶的活性，减少DHT的产生和促性腺激素的合成，降低促性腺激素水平以减少类固醇合成，增加SHBG水平，降低促性腺激素水平。因此，在过去的20年中，醋酸环丙孕酮一直被用作治疗PCOS多毛症的首选药物。连续6个周期以上的治疗对60% ~ 80%的多毛症患者有效。对于没有生育要求的PCOS患者，OCP是一种简单而经济的治疗方法，但最近的研究表明，它可能会降低PCOS女性的胰岛素敏感性和葡萄糖耐量。此外，常见的副作用还有头痛、体重增加、情绪变化、性欲下降、胃肠道反应、乳房胀痛等，应引起重视。

2)糖皮质激素用于治疗肾上腺雄激素过多症。地塞米松和泼尼松疗效较好，因为它们与受体的亲和力更大，能抑制垂体ACTH分泌，减少ACTH依赖性肾上腺雄激素分泌。长期应用应注意下丘脑-垂体-肾上腺轴抑制的可能性。

3)螺内酯为醛固酮类似物，其酶抑制作用与醋酸环丙孕酮相似，故两者治疗作用相似。同时具有抗雄激素作用，其治疗高雄激素血症的机制是与雄激素受体竞争性结合，与外周组织二氢睾酮(DHT)受体竞争性结合，抑制17α羟化酶，降低T和a。

4)氟他胺，一种类固醇复合物，具有强的和高特异性的非类固醇抗雄激素。它没有内源性激素或抗促性腺激素作用。不能减少类固醇合成，但通过受体结合抑制雄激素作用。与醋酸环丙孕酮相比，治疗后血清雄激素水平(包括总睾酮和游离睾酮)升高，但由于雄激素靶器官效应的拮抗作用，尽管血清雄激素水平升高，但临床表现并未恶化。长期使用可能造成肝损伤，是否会造成胎儿畸形尚无定论。所以用药期间要避孕。

(2)促排卵药物治疗

大多数有生育要求的PCOS患者需要促排卵治疗才能怀孕。近50年来，PCOS的药物促排卵治疗取得了很大进展，但一些患者采用常规方法治疗效果不佳。因此，促排卵治疗的关键是选择合适的方案。

1)克罗米芬(CC)1961年，Greenblatt报道了克罗米芬在诱导排卵中的应用。CC已成为PCOS诱导排卵的首选药物。CC可与下丘脑雌激素受体结合，阻断中枢神经系统对循环雌激素水平的诱导，增加脉冲GnRH和促性腺激素分泌，进一步引起卵泡生长发育。此外，CC还可直接作用于垂体和卵巢，增加促性腺激素分泌，协同增强FSH诱导的芳香化酶活性。CC还可以在女性生殖道的其他部位表现出抗雌激素特性，尤其是子宫内膜和宫颈(使宫颈粘液粘稠)。这些抗雌激素作用对妊娠有负面影响。治疗往往在自然周期月经后或黄体酮停药出血后开始，即周期的第2 ~ 5天，服药5天。开始时间对排卵率、妊娠率和子宫内膜无明显影响，在卵泡早期开始可以保证卵泡募集充足。克罗芬的初始剂量通常为50毫克，而100毫克更适合肥胖女性。如果以上方法无排卵反应，下一次剂量可增加50mg，直至排卵。虽然FDA推荐的最大日剂量是250mg，但临床常用的最大剂量是150mg。应尽量使用最低剂量，因为高剂量并不能改善妊娠结局，理论上对内膜厚度和着床有负面影响。如果用b超监测成熟卵泡，优势卵泡在其平均直径为18 ~ 20 mm时视为成熟，对于因b超显示卵泡增大而不能排卵者，可用人绒毛膜促性腺激素(hCG)诱导排卵，指导性交时间。PCOS患者使用CC后排卵率可达80%以上，单用CC时妊娠率可达30% ~ 60%。克罗米芬最明显的两个副作用是卵巢轻度肿大(13.6%)和多胎妊娠。其他副作用包括热潮红(10.4%)、腹胀(5.5%)和少量视觉障碍(1.5%)。部分患者CC治疗无效，称为克罗米酚耐药。但目前对克罗米酚耐药的定义不一，最大剂量从150~250mg到250mg不等。连续三个周期后无排卵反应。

2)促性腺激素(Gn)对于CC抵抗的患者，促性腺激素(Gn)是常用的促排卵药物，包括FSH和hMG。目前Gn的制剂有多种，如HMG、尿FSH、重组FSH等，但在应用中存在价格高、多胎妊娠、卵巢过度刺激综合征(OHSS)风险等问题。方法月经规律始于3 ~ 5天，每日1 HMG1或纯FSH75IU/d。排卵率和妊娠率高，但卵巢过度刺激综合征(OHSS)和多胎发生率高。目前多采用小剂量缓增方案。该方法排卵率70-90%，单个卵泡发育率50-70%，周期妊娠率10-20%，OHSS发生率低0-5%。但是治疗周期长，患者费用相对较高。

3)来曲唑促排卵治疗是芳香化酶抑制剂(AIs)的新适应症，过去主要用于乳腺癌的治疗。它们可以单独使用或与FSH联合使用。主要副作用包括胃肠道反应、疲劳、潮热、头背痛。目前临床常用的芳香化酶抑制剂来曲唑主要用于克罗米芬耐药患者，排卵率达80%，多于月经周期开始或黄体酮撤退性出血后，在月经第3 ~ 7天(共5天)应用，之后的监测过程与克罗米芬相同。

③胰岛素增敏剂(ISD)疗法

PCOS的一个主要特征是胰岛素抵抗，它导致代偿性高胰岛素血症，以维持正常的葡萄糖耐量(摄入葡萄糖后胰岛素的正常反应)。在患有PCOS的年轻女性中，高胰岛素血症是糖耐量受损和晚期心脏病的主要危险因素。此外，高胰岛素血症还可引起卵巢雄激素合成增加，进而导致无排卵、闭经和不孕。许多PCOS女性肥胖，胰岛素抵抗因体重增加而更加明显。患有PCOS的非肥胖女性(占PCOS的20% ~ 50%)腰臀比增加，比正常组有更明显的胰岛素抵抗倾向。主要的胰岛素增敏剂有二甲双胍、曲格列酮、罗格列酮、罗格列酮和D-手性肌醇。他们的主要适应症是胰岛素抵抗、葡萄糖耐量异常或二型糖尿病的PCOS妇女。